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慢病毒基因疗法受挫,患者出现白血病,蓝鸟生物暂停临床试验和相关疗法销售

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2019年,蓝鸟生物(bluebird bio)研发的慢病毒基因疗法Zynteglo,获得欧盟批准上市,用于治疗12岁及以上的非β0β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者。这是全球首款获批用于治疗地中海贫血症的基因疗法。


β-地中海贫血是一种严重的遗传性疾病,由β-珠蛋白基因突变引起,导致血红蛋白(Hb)减少或缺失。患者需要终身通过慢性输血维持血红蛋白水平,由于不可避免的铁超负荷,长期输血具有进行性多器官损伤的风险。

该疗法首先从患者骨髓中提取造血干细胞,然后通过慢病毒将β-珠蛋白基因的修饰形式的功能性拷贝(βA-T87Q-globin基因)添加到患者自身造血干细胞中,恢复血红蛋白生成。

这也是目前全世界第二昂贵的药物,售价高达177万美元(约合1100万人民币),仅次于诺华公司Zolgensma。

然而,2月17日,蓝鸟生物(bluebird bio)突然宣布暂停其治疗镰状细胞病的两项临床试验,原因是一名5年前接受HGB-206基因治疗临床试验的患者被诊断患上急性髓细胞白血病(AML),此外,上周还有一位接受HGB-206基因治疗临床试验的患者出现了骨髓增生异常综合征(MDS)

目前尚不能确定这两位患者的症状是否与慢病毒载体的基因治疗有关,蓝鸟生物(bluebird bio)决定暂停相关临床试验,调查患者出现这些症状的具体原因。

由于蓝鸟生物(bluebird bio)研发的慢病毒基因疗法Zynteglo与上述临床试验使用的同种慢病毒载体,因此,这款售价高达177万美元疗法也被暂停销售,受此消息影响,蓝鸟生物股价大跌近38%,目前总市值为18.88亿美元。



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