在SCD相关临床试验中，采用患者报告的VOC天数作为潜在终点，可准确监测院外疼痛。

镰状细胞病(SCD)的临床试验通常集中于对疼痛性血管闭塞性危象(vaso-occlusive crises，VOC)的医疗保健实践。SCD患者疼痛性VOC是由镰状红细胞阻塞血管切断了对相应器官组织的血液供应引发的，可持续几天。疼痛性VOC可采用止痛药治疗缓解，也可能会自行缓解，但也可能会发生严重的并发症，如感染、中风等。

可惜的是，目前尚没有客观的、可量化的疼痛生物标记物存在，疼痛也不是VOCs特有的，加上不同患者的就诊率也不同，VOC患者的预后尚未完全明确。

Pittman等人进行了一项非干预性、纵向、为期6个月的研究，旨在开发可鉴别有无就诊的SCD患者是否发生VOC的工具。

研究设计方案

受试SCD患者佩戴活动记录仪，记录睡眠和活动。SCD患者使用电子患者报告预后(ePRO)工具记录疼痛、用药、疲劳和日常功能。患者在经历VOC疼痛时进行自我报告(VOC日)。每3周收集一次生物标志物(非VOC)。自我报告VOC后会进行血液采集。

患者报告的VOC事件及其持续时间

该项研究招募到了37名SCD患者，其中35人完成了研究。受试者报告了114例VOC事件和346个VOC天数，其中分别62.3%和78.3%的受试者是在家中自我治疗。ePRO和活动记录仪记录了疼痛、功能、疲劳、活动和睡眠等指标；与非VOC日相比，VOC日中的这些指标都发生了显著变化。

VOC时生物标志物的变化

在VOC日收集的生物标志物与非VOC基线值相比显著变化，包括白细胞-血小板聚集、基于微流控的血细胞粘附、白细胞介素-6、C-反应蛋白、白细胞介素-10、肿瘤坏死因子-α和凝血酶-抗凝血酶。

综上所述，该研究表明，在SCD相关临床试验中，采用患者报告的VOC天数作为潜在终点，可准确监测院外疼痛；显示了生物标记物和活动的变化，或可有助于改进VOC的诊断和评估。

原始出处：

Debra Pittman, et al. Evaluation of Longitudinal Pain Study in Sickle Cell Disease (ELIPSIS) by Electronic Patient-Reported Outcomes, Actigraphy, and Biomarkers. Blood. October 16, 2020.