电压门控钾通道KCNE1的突变会导致Jervell和Lange-Nielsen 2型综合征（JLNS2），导致先天性耳聋和前庭功能障碍。

2021年1月29日，中南大学（第一单位），埃默里大学等多单位合作，Lin Xi团队在Nature Communications 在线发表题为“Gene therapy via canalostomy approach preserves auditory and vestibular functions in a mouse model of Jervell and Lange-Nielsen syndrome type 2”的研究论文，该研究通过使用血管吻合术在Kcne1-/-小鼠中注射病毒载体进行了基因治疗，以治疗听力和前庭症状。

结果表明，早期治疗可防止Reissner膜和前庭壁塌陷，保留半规管的正常大小，并防止内耳细胞变性。以剂量依赖性方式，该治疗在用高剂量治疗的小鼠中至少保留了五个月的听觉（20只小鼠中的16只）和前庭（20/20）功能。在低剂量组中，一个小鼠亚组（13/20）仅在前庭功能上表现出改善。结果支持高效转导是获得疗效并保持长期治疗效果的关键因素之一。治疗的次要结果包括提高出生和产仔存活率。该研究结果表明，通过导管切开术进行基因治疗已被认为是人内耳基因治疗的更可行的递送方法之一，在JLNS2小鼠模型中以剂量依赖性方式保留了听觉和前庭功能。