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随机对照试验,两组样本量可以不一样、甚至差别很大吗?

随机对照研究不是随机化分组吗,两组样本量不应该一样吗?下面这篇文章的案例,为什么两组样本量差距这么大?


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类似的,在经典的《医学统计学》教材也会出现:70例随机分为两组,一组40例,一组26例

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还有一个案例:254例随机分为3组,一组100例,一组80,还有74例

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为什么?!!!!!!

我们先不对上述的案例进行剖析。先回答几个问题:

(1)RCT,也就是随机对照试验,实验组和对照组,样本量可以不同吗?

可以不同。样本量相等一般是指实验组和对照组各组样本量绝对均等,或近似相等。RCT研究,样本量分组的分配比例可以是1:1,但也可以是2:1,甚至3:1 等。这些比例分配,不代表实验组和对照组分组就不均衡了,实际上每个人被选中到实验组的概率都是一样的,只不过不是50%而已。

(2)什么情况会有2:1,3:1 它们有什么优点?

一般情况下,我们推荐1:1的原则,因为1:1的分配,实验组+对照组总样本量可以最小。

但是,实际还要考虑综合成本,比如如果对照组成本招募非常低,那么对照组可以多一些;如果实验组潜在效力明显,对照组参加意愿很低,该组对象都喜欢参加实验组,对照组对象不容易招募,很多时候基于有利原则和伦理学原则,实验组多招募些对象;或者在前期试验中试验组相比对照组显示出卓越疗效,从伦理角度来说应考虑将更多患者随机分配至疗效显著更好的试验组,分配较少患者至对照组,这种情况较为常见。。。。。总之原因很多。

总之,随即对照研究允许非1:1的分组,总样本量一般高于1:1。

(3)1:1随机化分组,各组样本量必须完全一致吗?

也不是,其实随机化分组有两种操作方式。比如,我要对60名患者进行随机化分组,一种是先产生60个0~1之间的随机数字,凡是随机数字大于0.05者归到实验组,小于等于0.05者归到对照组,则两组样本量不全一致;另外一种情况是,产生60个是随机数字后,进行从小到大排序,前面30例为1组,后面30例是另外一只组,则两组样本量是相同的。

另外一种情况是,即便分组样本量一致,后续研究中,会因为失访、患者拒绝参与课题等原因丢掉了一些对象。最终分析的样本量也不同。

那么,本文开头提到的文章的案例,为什么两组样本量差距这么大?正常吗?

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这篇文章的样本量,我认为纯属扯淡。它不属于我上述介绍的样本量不一致的情况。

很多发表的临床试验的文章,所谓的随机化分组,两组样本量不是1:1,也不是2:1 等比例分配的数据,那就是说给审稿人和杂志社听的。随机化分组,样本量随意比例分配?我还真没有见过。

上述文章,我猜就是临床收集起来的病例,有些是治疗组,有些是非治疗组,作者写文章时随便一写“按excel 随机数字表法分组”。如果开展随机对照研究,你不太可能是不用1:1,2:1 等整数比例,而选择其它的分配方法。


总的来说,一味追求组间样本量绝对均等是不必要的。在某些情况下,例如前期研究显示试验组疗效优于对照组的情况下,采用组间样本量不均等的随机分配比例2:1,甚至更高比例,从伦理学角度更符合患者利益。


文章来源:医学论文与统计分析

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