笔者最开始在看文献的时候，遇到一种特殊的研究类型「pilot study」，看起来似乎和普通的临床研究没什么区别，但到底是什么？总不能是飞行员研究吧？

粗略检索一下题目中包括「pilot study」的研究，数量还不少，似乎还有递增趋势。后来才发现，这类研究还真挺重要的！

今天，笔者就带大家一起了解下熟悉又陌生的「pilot study」。

同学们在设计课题时，经常需要提前进行预试验或调研来摸索相关参数、评判可行性等，其实 pilot study 就扮演了类似的角色。

一、什么是 pilot study？

Pilot study 又名前导/先导性/探索性研究，是为正式临床试验服务的小型临床研究，其研究设计（分组、干预措施和结局指标等）往往与主试验一致，一般也采取随机对照设计，样本量相对较小。

先导性研究所取得的结果是后面主试验设计的重要依据与方向，这些数据常用来进行样本量估算、调整纳排标准、分组方式和干预措施等。

因此，先导性试验的设计可能与主试验存在一定的区别。

所以，有部分学者认为：先导性试验的结果就不要和主试验结果一起分析了，会扰乱分组的随机性并带来偏倚；纳入到先导试验的患者也不建议再纳入主试验，因为先导试验会影响患者的疾病情况和行为等。

二、 pilot study 很重要吗？

根据其定义与目的就可以知道，pilot study 很有必要。

在正式进行一项大规模临床试验前，需要在这个领域先「试试水」，磨合一下团队、优化一下设计，也可以针对某项内容进行终点评估（样本量可行性、结局指标检测可行性等），pilot study 的重要性不言而喻：

（1）评估科学假设与试验环节

初步评估干预措施的可行性、安全性和有效性及其变异范围，以此评价科学假设与临床真实情况的关系。

如果提出的假设根本经不起临床的考验，干预手段实施起来也很艰难，那么试验方案就需要修改。当然，也是评估经费支持和研究周期的大好机会。

（2）检验团队架构

大型临床试验往往涉及大量相关人员甚至多家机构，参研机构/人员的配合尤为重要，在预试验阶段便会暴露出诸多问题，尽早解决这些不必要的团队内耗可以为主试验的顺利进展保驾护航。

（3）夯实研究基础

通过短期、小样本的预试验后，可以获得一部分数据，这就是主试验的重要前期基础与设计依据。

这些数据可以用来计算主试验的样本量、可以发表文章，也可以帮大家在申请课题时挺直腰板。

既然 pilot study 如此重要，它是通过考察哪些指标来得出结论的呢？

（1）支撑资源：主要包括时间、人力、设备。

（2）研究过程：重点关注研究的方法学与可行性。

（3）项目管理：主要体现在团队和数据的管理。