科研行星资源

临床研究方案设计中常见的问题和解决方法

  科研设计决定了临床研究的质量和科研水平,没有严谨的设计,不但达不到预期的结果,还会产生错误的结论。因此,研究者在进行科研之前,应当花时间来考虑科研设计问题,必须要有完整的设计方案后再动手做研究,而不能“想到什么就做什么,做到哪步算哪步”。在工作实践中,编译发现许多研究者的临床研究方案设计中或多或少存在一些问题,下面对一些常见问题和解决方法分别进行阐述。




  一、研究者对自己研究所采用的设计方案是什么不清楚。根据有无人为设计的干预措施,把临床研究分为实验性研究和观察性研究,又根据有无随机分组,把实验性研究分为RCT和非RCT,观察性研究根据有无对照组,分为分析性研究和描述性研究,分析性研究中再根据暴露因素与结局测量的时间方向,分为队列研究、病例对照研究、横断面研究,描述性研究是指没有对照的观察性研究,主要包括病例报告和病例分析,如果横断面研究没有对照组,也归人描述性研究。

  研究者在做研究前应该十分清楚自己的研究属于什么设计类型,对该研究的适用性、局限性、重要偏倚的控制方法、下结论时是否可以确定因果联系等都应该胸有成竹。也就是说,如果研究者对自己研究所采用的设计方案是什么不清楚,那么在提出感兴趣的研究问题后,要根据自己期望得到的结果、因果联系强度、可行性等来确立研究设计方案。

  二、主要终点和次要终点定义不清晰。一个研究一般只有一个主要终点,但可以有数个次要终点。主要终点是研究者最感兴趣的问题,希望通过这个研究回答的问题,要根据研究目的和研究可行性来确定,主要终点用于建立假设、计算样本量、下结论。次要终点也是研究者感兴趣的问题,但不根据次要终点计算样本量,也就是说样本量必须满足主要终点,但可以不满足次要终点。

  在一些研究中,只写出研究终点是什么,但不区分主要终点和次要终点,这是不科学的。因此,在设计方案中需要十分明确地写出研究的主要终点和次要终点,这样有利于建立假设、计算样本量等,不能把所有的研究指标并列而写、主次不分。

  三、没有科研假设。整个科研过程,其实就是验证假设的过程。统计学要求假设包括无效假设和备择假设,在医学论文中可以简化为研究目的。假设建立于科研问题的基础之上,根据假设,研究者才能决定样本量、随访时间、确定数据收集的类型、统计方法等。假设与主要终点相关联,主要的假设只有一个,一个课题解决多个问题的做法被实践证明其成功概率很低。

  经常有人提交很多数据给医学统计人员,期望在错综复杂的数据中寻求关联,有时往往能够找到数据间的关联,但也很可能是没有任何临床意义或错误的联系。这就是数据挖掘,事先有了科研假设,可以减少数据挖掘后得出的假阳性结果,减少不必要的多重比较。因此,研究设计方案确定后,应该根据主要终点建立合理的假设。

  四、没有计算样本量。除了探索性研究,因为没有任何基础数据无法计算样本量外,一般的临床研究均需要事先估计样本量。样本量太少会有较大的抽样误差,得出的结论代表性、重复性差。样本量少,把握度低,会导致假阴性的结论。一般来说,下结论时把握度至少大于百分之八十,这个结论才是比较可信的。

  在实践中,有许多临床研究者建立了样本量计算的概念,但是不知道如何计算样本量。样本量的计算与不同的设计方案密切相关,需要提供一些基本的数据。总之,研究者应该重视样本量的意义,知道把握度的概念,只要有了计算样本量这个意识,计算过程不是问题,现在有许多统计软件可以应用。

  除了以上几个常见的问题外,临床研究方案设计中存在的问题还有很多,如没有对照或设立不合理的对照,名义上为随机对照研究但不是真正的随机化分组等,也都是比较常见的问题。总之,现在越来越重视临床科研,科研水平较前也有很大提高,存在的这些常见问题,希望引起临床科研人员的重视,进一步提高临床科研水平。



QQ客服
电子邮箱
淘宝官店
没有账号?