掌握基因治疗技术的基本概况及发展历程，通过对基因治疗常用技术的简单讲解使得临床科研工作者初步了解其应用情况。着重讲解基因编辑构建疾病动物模型在临床研究中的应用及在不同课题及试验当中的成功案例，为临床科研提供更多研究思路及技术手段，提高临床科研的质量水平。同时配合相关实例详细讲解基因治疗人类临床应用现状及前景和挑战，适应症及特点以及安全性及挑战，为意向从事相关方向的研究者提供如何规范基因编辑技术的合理应用，如何促进基因编辑技术的临床转化的具体指导。

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